Nuove cellule produttrici di insulina? La ricerca si avvicina

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Nuove cellule produttrici di insulina? La ricerca si avvicina

Il trapianto autologo di cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte nell’uomo (iPS) è fattibile. È, potenzialmente, un grande passo avanti. Ma quali sono gli effetti sui diabetici?

Con il recente studio condotto dai ricercatori giapponesi del RIKEN Laboratory for Retinal Regeneration, anche se la patologia in cui sono state utilizzate le iPS non è il diabete, viene di fatto aperta la strada alla possibilità di utilizzare le cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte nell’uomo per la produzione di insulina. Lo studio ha il limite di descrivere l’esperienza in soli due pazienti, che nonostante un approfondimento di oramai 25 mesi, non può ancora dimostrare in assoluto l’affidabilità di queste cellule. A dispetto di questo limite, l’esperienza dimostra come la medicina rigenerativa sia maturata al punto da poter essere utilizzata nell’uomo nei primi studi pilota.

Che cos’è una cellula staminale pluripotente indotta?

Una cellula staminale pluripotente indotta (conosciuta anche come iPS o iPSC dall’inglese Induced Pluripotent Stem Cell) è un tipo di cellula staminale generata artificialmente da una cellula adulta, mediante l’introduzione di alcuni geni specifici codificanti determinati fattori di trascrizione che ne inducono la conversione. Le cellule staminali pluripotenti indotte sono per molti aspetti simili alle cellule staminali pluripotenti naturali, come le staminali embrionali, ma hanno il pregio di poter essere ottenute da qualsiasi soggetto in qualsiasi età, senza sacrificare embrioni. Grazie a queste  proprietà, le iPSC offrono grandi speranze nel campo della medicina rigenerativa: la possibilità di indurne la differenziazione nella maggior parte dei tipi cellulari di un organismo (come ad esempio cellule neuronali, pancreatiche, cardiache ed epatiche), può essere sfruttata nella rigenerazione di tessuti o organi danneggiati.

Il team guidato da Mandai M ha valutato la possibilità di trapiantare tessuti ottenuti da cellule staminali pluripotente indotte nell’uomo. La fattibilità è stata ponderata in un modello di trapianto di un foglio di epitelio pigmentato retinico ottenuto da cellule differenziate da cellule staminali pluripotenti indotte in un paziente con degenerazione maculare di tipo neovascolare legata all’età. Le cellule staminali pluripotenti indotte sono state generate da fibroblasti cutanei di due pazienti con avanzata degenerazione maculare.

I casi nei pazienti

Nel caso del paziente numero 1 le cellule ottenute non mostravano capacità tumorigenica, né mutazioni rilevanti né integrazione dei fattori di riprogrammazione, per cui è stato possibile utilizzarle nell’uomo. Infatti è stato eseguito un intervento chirurgico che ha compreso la rimozione della membrana neovascolare e il trapianto dello strato di cellule autologhe di epitelio pigmentato retinico derivate da iPS sotto la retina. Dopo un anno dall’intervento chirurgico, il foglio di cellule trapiantate è rimasto integro, l’acuità visiva non è peggiorata, non si sono evidenziati segni di rigetto, non si è ricreata la membrana neovascolare, nessuna complicazione seria si è evidenziata e non si sono verificati segni di proliferazione incontrollata delle cellule impiantate. Nel caso del paziente numero 2 le linee ottenute hanno mostrato tre aberrazioni nel DNA (delezioni), in grado di influenzare potenzialmente l’espressione di alcuni geni. Il fatto che una delle tre delezioni era sul cromosoma X (e non in una regione pseudoautosomica) è stato ragione di particolare attenzione, dato il sesso maschile del paziente. Le cellule derivate hanno comunque passato i test di tumorigenicità ma in via precauzionale si è deciso di non utilizzarle nel trapianto.

Attenzione agli “studi-bufala”

Accanto a questa straordinaria scoperta è stato pubblicato un secondo articolo nello stesso numero del New England Journal of Medicine. In questo caso in cui  ricercatori  e medici del Bascom Palmer Eye Institute dell’Università di Miami hanno discusso il caso di tre pazienti che hanno pagato $ 5000 per una terapia con cellule staminali (per la stessa malattia) ad un’anonima clinica a scopo di lucro in Florida. In questo caso le cellule erano state ottenute dalle cellule adipose dei pazienti, e trattate con enzimi per produrre cellule staminali derivate da tessuto adiposo. Queste cellule sono state mescolate con plasma e piastrine dal sangue del paziente e iniettate negli occhi, nonostante non ci siano prove che la terapia con cellule staminali adulte possa trattare la malattia, o che le cellule staminali derivate da tessuto adiposo possano maturare in cellule visive che consentono la vista. Insolitamente, queste iniezioni sono state fatte in entrambi gli occhi dei pazienti. Generalmente, con procedure sperimentali, un solo occhio è usato in modo che, se sorgono complicazioni, la visione nell’altro occhio possa essere mantenuta. I pazienti trattati hanno sviluppato complicazioni tra cui il distacco di retina ed emorragie, e mentre tutti e tre avevano una visione ridotta prima della procedura, successivamente hanno sviluppato una cecità completa.

Queste due esperienze così opposte sottolineano la distinzione rigida tra i trattamenti innovativi che si basano su prove precliniche accurate – dimostrati in studi clinici rigorosi, e approvati per la commercializzazione dopo una revisione regolamentare – e gli interventi non provati che sono offerti da professionisti ingenui per quanto riguarda la complessità biologica delle cellule staminali o da ciarlatani in grado spacciare il proprio “sapere” come soluzione a diversi problemi. La somministrazione di “terapie” con cellule autologhe al di fuori del contesto della sperimentazione clinica – e a scopo di lucro – è una grave violazione degli standard professionali e giuridici, comporta il rischio di peggioramento della salute umana e viola la tradizione medica di lunga data del primum non nocere.

Fonte: DRI

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